La Fundación Británica del Corazón (BHF, siglas en inglés) ha premiado con más de 36 millones de dólares a los investigadores genéticos que presentaron un proyecto líder para corregir los genes específicos responsables de afecciones cardíacas genéticas como la muerte súbita en jóvenes. El equipo internacional de investigación CureHeart, que recibió la subvención, dice que confía en que su terapia, que consiste en reescribir el ADN para editar o silenciar genes defectuosos, podría estar lista para probarse en ensayos clínicos con humanos dentro de cinco años, informó este viernes en un comunicado de prensa la BHF.
CureHeart es una iniciativa que reúne a los mejores científicos especializados en miocardiopatías hereditarias del Reino Unido, los EE.UU. y Singapur. El equipo tiene identificados los genes y los errores genéticos específicos, causantes de las afecciones cardíacas genéticas, así como su funcionamiento. El grupo es pionero en el desarrollo de las primeras curas para diferentes miocardiopatías hereditarias.
Ya han estado haciendo trabajos preliminares en animales y células humanas. Administrada a través de una inyección en el brazo, la terapia podría detener el trastorno cardíaco entre quienes ya viven con cardiomiopatías genéticas, dicen. Y podría prevenir el desarrollo de la enfermedad en miembros de la familia que portan un gen defectuoso pero que aún no han desarrollado la afección, curando el problema de manera efectiva.
El profesor Hugh Watkins, de la Universidad de Oxford e investigador principal del proyecto CureHeart, dijo que las miocardiopatías son "realmente comunes" y afectan a una de cada 250 personas en el mundo (alrededor de 260.000 en el Reino Unido). Cada semana en el Reino Unido, 12 personas menores de 35 años mueren a causa de una afección cardíaca no diagnosticada, muy a menudo causada por una enfermedad hereditaria del músculo cardíaco.
Todas las personas con cardiomiopatías genéticas tienen un riesgo de 50-50 de transmitir genes defectuosos a cada uno de sus hijos y, a menudo, varios miembros de la misma familia desarrollan insuficiencia cardíaca, necesitan un trasplante de corazón o mueren a una edad temprana.
Si bien los síntomas de la miocardiopatía habitualmente se pueden controlar con medicamentos, dispositivos como marcapasos o cirugía, actualmente no existe una cura para la insuficiencia cardíaca.
"Esta es nuestra única oportunidad en una generación de aliviar a las familias de la preocupación constante por la muerte súbita, la insuficiencia cardíaca y la posible necesidad de un trasplante de corazón", dijo Watkins.
El profesor Sir Nilesh Samani, director médico de la Fundación Británica del Corazón, dijo: "Este es un momento decisivo para la medicina cardiovascular. CureHeart no solo podría ser el creador de la primera cura para las enfermedades hereditarias del músculo cardíaco al abordar los genes asesinos que se encuentran en los árboles genealógicos, sino que también podría marcar el comienzo de una nueva era en la cardiología de precisión".
Luego agregó que "una vez que tengan éxito, las mismas innovaciones de edición de genes podrían usarse para tratar una amplia gama de afecciones cardíacas comunes en las que los errores genéticos juegan un papel importante. Esto tendría un impacto transformador y ofrecería esperanza a miles de familias en todo el mundo afectadas por estas enfermedades devastadoras".