La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este miércoles el fármaco Zynteglo, la primera terapia génica contra la beta-talasemia, un raro trastorno que requiere constantes transfusiones de sangre.
El medicamento, cuyo precio alcanza lo 2,8 millones de dólares, lo que lo convierte en el fármaco más caro a nivel mundial, ha sido desarrollado por la compañía Bluebird bio. La innovadora terapia recibió el visto bueno después de que demostrara su eficacia en dos estudios clínicos en los que participaron pacientes adultos y menores de edad que padecen este mal, que causa la reducción del nivel normal de hemoglobina y de glóbulos rojos en la sangre, lo que deriva en falta del oxígeno en el organismo.
La efectividad del preparado, un tratamiento personalizado desarrollado a partir de las propias células del enfermo genéticamente modificadas, quedó probada después de que un 89 % del total de 41 participantes dejaran de necesitar las transfusiones. Esta situación se da cuando los pacientes mantienen un nivel predeterminado de hemoglobina sin tener que someterse a infusiones de eritrocitos durante al menos 12 meses.
Entre las reacciones adversas asociadas con Zynteglo, que es administrado en una solo dosis, figuran la mucositis (inflamación en la boca o en el intestino), vómitos, pérdida de cabello, fiebre, sangrados nasales, dolores abdominales, dolores de cabeza, tos, diarrea, náuseas, picor, entre otras.
Desde la FDA advierten que la terapia con el fármaco está asociada con un riesgo potencial de cáncer de sangre, aunque no se detectaron este tipo de casos durante los estudios de Zynteglo. A modo de precaución, los pacientes que reciben el medicamento deben monitorear su sangre durante al menos 15 años en relación con cualquier evidencia de cáncer.
Se estima que unos 1.500 personas sufren beta-talasemia de forma grave en Estados Unidos, por lo que necesitan transfusiones cada dos o cinco semanas, recuerda Reuters.