Investigadores chinos han desarrollado una nueva herramienta de edición de genes que constituye una innovación respecto la tecnología CRISPR-Cas9. Los científicos afirman que la tecnología desarrollada es extremadamente precisa, segura y que tiene potencial para tratar o incluso curar algunas enfermedades genéticas. El equipo chino utilizó un enfoque diferente al propuesto por investigadores estadounidenses, pioneros en los 'editores de bases' del ADN, y que logra resultados similares.
La nueva herramienta corrige directamente las bases nitrogenadas del ADN en sitios específicos del genoma sin cortar la doble hélice, como lo hace el CRISPR-Cas9. "Significa que hemos establecido un sistema propio, que es esencial para la aplicación clínica y comercial", dijo Yang Hui, autor del estudio e investigador de la Academia China de Ciencias.
La bioquímica y microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier y su colega estadounidense Jennifer A. Doudna desarrollaron la tecnología de 'tijeras moleculares' CRISPR-Cas9, que ofrece la oportunidad de modificar o corregir directamente las alteraciones asociadas a las enfermedades subyacentes en el genoma.
Sin embargo, CRISPR-Cas9 tiene algunos problemas de seguridad, pues puede provocar reordenamientos cromosómicos o grandes eliminaciones de ADN de manera descontrolada. Se ha visto que puede provocar mutaciones no deseadas en una sección específica del ADN en embriones humanos tempranos.
La tecnología de edición de base desarrollada por el equipo estadounidense emplea el sistema molecular de CRISPR para localizar el área específica, pero deshabilita la capacidad de cortar el ADN. En cambio, emplean una enzima que podría realizar reacciones químicas que permitirían dirigir la conversión de una base nitrogenada del ADN en otra. De esta forma la corrección de las mutaciones podría realizarse con una precisión mayor.
Un enfoque novedoso
"CRISPR-Cas9 es como un par de tijeras que pueden cortar el ADN, lo que puede resultar en la eliminación o inserción de pares de bases, mientras que la edición de bases es como un lápiz y un borrador que pueden borrar una base y cambiarla por otra", explicó Yang. "La percepción de la gente es que la desaminación es el primer paso de la edición de bases, pero rompemos el concepto inherente al encontrar otra enzima, la glicosilasa, que también puede realizar la edición de bases", señaló.
Un aspecto novedoso de los resultados del equipo chino tiene que ver con que el método anterior, desarrollado por los estadounidenses, no podía corregir directamente la guanina (una de las cuatro bases nitrogenadas del ADN), pero el nuevo enfoque de edición de base hizo posible la edición de guanina. "Ahora tenemos un sistema de propiedad intelectual independiente para la edición básica y podemos aplicarlo de forma gratuita para realizar cualquier modificación de la edición básica", dijo Yang.
La relevancia del resultado
El equipo chino subrayó la relevancia que van ganando estas nuevas herramientas de edición genética. "Más de la mitad de todas las mutaciones genéticas humanas son causadas por una mutación de una sola base, por lo que la edición de bases puede corregir con precisión estas mutaciones", señaló Yang. "A medida que las herramientas de edición de genes continúen avanzando, más enfermedades raras podrán pasar a ensayos clínicos y ser resueltas por científicos y compañías biomédicas", agregó. Este estudio fue publicado, recientemente, en National Science Review.