La compañía china CorrectSequence Therapeutics anunció que logró curar clínicamente a un adolescente que sufría de beta talasemia dependiente de transfusiones, una grave enfermedad en la sangre, mediante un tratamiento basado en edición genética desarrollado por ellos, informa South China Morning Post.
La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que reduce la producción de hemoglobina, una proteína sanguínea que se encarga de transportar oxigeno desde los pulmones al resto del cuerpo. Los bajos niveles de hemoglobina pueden ocasionar principalmente anemia y fatiga.
Sin embargo, las personas que padecen de la variante más grave de esta afección, conocida como 'beta talasemia dependiente de transfusiones', tienen que recibir periódicamente sangre de un donante para controlar sus síntomas. La talasemia es parte de un grupo de trastornos monogénicos más comunes del mundo conocidos como 'hemoglobinopatías'. Se tiene documentado que 400.000 niños nacen con estas afecciones cada año.
La primera cura exitosa de una grave enfermedad
CorrectSequence detalló el caso de un adolescente que había estado recibiendo transfusiones dos veces al mes, desde que tenía 2 años, antes de comenzar con el tratamiento génico denominado 'CS-101'. Asimismo, comentó que, después de 8 semanas de recibir la terapia, se observó un aumento en los niveles de hemoglobina fetal (HbF) en alrededor de 95 gramos por litro, lo que representa casi el 81% de la hemoglobina total.
La empresa, con sede en Shanghái, consideró la prueba del CS-101 como exitosa, puesto que el adolescente no había necesitado de transfusiones sanguíneas por más de 2 meses. "En particular, hasta donde sabemos, este es el primer informe mundial sobre la cura clínica exitosa de la hemoglobinopatía con terapia de edición de bases", precisó.
Para desarrollar el CS-101, se empleó una innovadora tecnología de edición de bases de transformadores, que permite editar pares de bases de ADN individuales sin la necesidad de romper la doble cadena. "El CS-101 no conlleva riesgos de seguridad, como eliminaciones de grandes fragmentos de ADN, reordenamientos cromosómicos o mutaciones fuera del objetivo", precisó CorrectSequence.
De acuerdo con SCMP, el CS-101 no es la primera terapia genética utilizada para tratar las hemoglobinopatías, ya que anteriormente se había aprobado en el Reino Unido y EE.UU. un tratamiento que emplea la tecnología de edición de genes CRISPR/Cas9, llamado 'Casgevy'. No obstante, en comparación con las terapias que usan CRISPR/Cas9, el CS-101 permite a los pacientes dejar de recibir transfusiones antes, dado el incremento de los niveles normales de hemoglobina.
La directora de la Federación Internacional de Talasemia (TIF), Androulla Eleftheriou, enfatizó que el CS-101 "mejora enormemente la seguridad del enfoque en comparación con otras aplicaciones de terapia avanzada". Sin embargo, destacó que todavía existen desafíos relacionados con las terapias génicas, incluidos posibles efectos secundarios a largo plazo y "la posibilidad de que la cura no sea permanente".
La Clínica Cleveland mencionó que la mayoría de las personas con beta talasemia vive en África, el Mediterráneo, Oriente Medio, la India y el sudeste asiático. Por otro lado, el Centro Integral de Talasemia del Norte de California subrayó que esta es una de las enfermedades hereditarias más comunes en China, siendo las personas originarias del sur del país asiático las que corren el mayor riesgo de padecerla.
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