Esta terapia consiste en introducir ciertas modificaciones en el ADN humano para curar enfermedades hereditarias. La parte afectada del código del gen se reemplaza por una que funciona con normalidad.
Recientemente la Agencia Europea de Medicamentos recomendó la terapia de genes Glybera para el tratamiento de la mutación de la enzima de lipoproteinlipasa, que impide la síntesis normal de los lípidos a causa de unas copias defectuosas de un gen. Como resultado los lípidos se acumulan en la sangre provocando dolores de estómago y causando pancreatitis.
Una persona de cada millón de habitantes padece esta deficiencia genética, que se puede combatir por medio de una severa dieta de bajo contenido en grasas. Para los enfermos de pancreatitis aguda provocada por una mutación genética la terapia de este tipo puede ser la única salida.
La terapia Glybera, que fue elaborada por el laboratorio neerlandés UniQure, líder en investigación y desarrollo de terapias genéticas en humanos, consiste en la introducción de un gen sano en el organismo del enfermo junto con un virus que afecta las células de los músculos.
A pesar de que la terapia genética parece la panacea contra todas las enfermedades para unos, otros sostienen que es una tecnología poco estudiada que conlleva un sinfín de peligros, incluida la muerte, como en el caso de Jesse Gelsinger, un adolescente estadounidense que murió durante unas pruebas de terapia genética en 1999.
Próximamente la Comisión Europa tendrá que decidir el destino de Glybera en el territorio de los países comunitarios, autorizando o prohibiendo el uso de dicha tecnología.