David Schaffer, profesor de la Universidad de California, Berkeley (EE.UU.) y autor principal del artículo publicado en la revista 'Science Translational Medicine' que explica el proyecto, ha diseñado 100 millones de variantes de un virus adeno-asociado, que contiene los genes que afectan a las células defectuosas del ojo enfermo.
Schaffer y sus colegas seleccionaron las cinco versiones del virus más efectivas para penetrar en la retina, etiquetadas como 7M8, y las utilizaron transportando genes especiales para curar dos tipos de ceguera hereditaria: retinosquisis ligada al cromosoma X, que afecta sólo los niños, y amaurosis congénita de Leber. En los dos casos el virus diseñado inyectado en el humor vítreo (líquido que rellena el espacio entre la superficie interna de la retina y la cara posterior del cristalino) entregó el gen correcto a todas las zonas de la retina restaurando así las células afectadas y llevándolas a la normalidad.
"Sobre la base de 14 años de investigación, hemos creado ahora un virus que sólo se inyecta en el líquido del humor vítreo dentro del ojo y proporciona genes a una población de células muy delicada en una zona de difícil acceso, de una manera que es quirúrgicamente no invasiva y segura. Es un procedimiento de 15 minutos y es probable que el paciente pueda volver a casa el mismo día de recibirlo".
Tras una serie de experimentos con roedores, los investigadores han detectado que el virus adeno-asociado diseñado funciona mucho mejor que las terapias actuales para las enfermedades oculares degenerativas y en un futuro cercano lo inyectarán en las células fotorreceptoras en los ojos de los monos para obtener más información sobre los posibles efectos del tratamiento en los humanos.
"El equipo ahora está colaborando con los médicos para identificar a los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de esta técnica genética y después de un desarrollo preclínico, esperamos poder empezar los ensayos clínicos pronto", señaló Schaffer.