Investigadores que trabajan con el sistema de edición genómica CRISPR-Cas9 descubrieron un resultado no esperado al utilizarlo en un gen que provoca ceguera en el inicio del desarrollo de un embrión humano. Según explicaron, la manipulación derivó en la eliminación de todo el cromosoma o en una parte importante del mismo.
"Nuestro estudio muestra que CRISPR-Cas9 aún no está listo para su uso clínico para corregir mutaciones en esta etapa de desarrollo humano", afirmó Dieter Egli, autor principal del estudio y profesor asistente de biología celular en el Departamento de Pediatría del Colegio de Médicos y Cirujanos Vagelos de la Universidad de Columbia (EE.UU.).
A esta conclusión llegaron tras utilizar el sistema de edición en embriones que presentaban una mutación en un gen llamado EYS que provoca ceguera hereditaria, publicó la revista Cell.
En ese sentido, Michael Zuccaro, coautor de la investigación, explicó que de acuerdo con trabajos previos realizados en células humanas y en ratones, "una ruptura en el ADN" tiene dos resultados: "reparación precisa o pequeños cambios locales". "En el gen EYS, estos cambios pueden producir un gen funcional, aunque no es una reparación perfecta", detalló.
Sin embargo, cuando el equipo observó los genomas completos de los embriones modificados, identificó otro resultado. "Aprendimos que en las células embrionarias, una sola ruptura en el ADN puede tener un tercer resultado, la pérdida de un cromosoma completo o a veces de un segmento grande, y esta pérdida del cromosoma es muy frecuente", manifestó Zuccaro.
Frente a este hallazgo, Egli señaló que espera que esta "advertencia" permita "desalentar la aplicación clínica prematura de esta importante tecnología", aunque agregó que también puede servir para "guiar la investigación responsable para alcanzar su definitivo uso seguro y eficaz".
El sistema de 'tijeras moleculares' CRISPR-Cas9 se puede utilizar para editar los genes de animales, plantas y humanos. Se trata de una tecnología que permite modificar o corregir directamente las alteraciones asociadas a las enfermedades subyacentes en el genoma.