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La farmacia se abre a las enfermedades raras

Publicado: 22 jul 2012 04:00 GMT | Última actualización: 22 jul 2012 04:13 GMT

La Agencia Europea del Medicamento ha recomendado aprobar el primer fármaco comercial para una de las 7.000 enfermedades raras existentes. La Comisión Europea será la encargada de tomar la decisión final.

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Glybera es el primer fármaco basado en una terapia génica, una inyección que cura la deficiencia de la lipoproteína lipasa (cuando el organismo no produce suficiente LPL, una enzima responsable de descomponer las grasas), que posiblemente afecte a menos de dos centenares de personas en Europa.

El doctor Tomás Salmonson, del comité de UniQure (empresa holandesa que creó el fármaco), sostiene que el uso de Glybera debe restringirse a pacientes "con grandes necesidades".

Sin embargo, Glybera abre la puerta a la investigación de las enfermedades ‘raras’. Estas enfermedades están incluidas entre las de origen genético y, según la Organización Mundial de la Salud, afectan al 7% de la población mundial. En España las sufren más de tres millones de personas.

El hecho de que hasta un 80% de ellas sean de origen genético y que la mayoría se deban a una sola mutación, las convierte en candidatas perfectas para las terapias génicas. La comercialización de una cura basada en la terapia génica es, en muchos casos, la única esperanza que les queda a estos enfermos.

La idea de la terapia genética es muy simple en teoría: si existe un problema con alguna parte del código genético, entonces hay que reemplazar esa parte del código, pero la realidad ha demostrado no ser tan sencilla: en un ensayo de terapia genética murió un adolescente de EE.UU., mientras que otros pacientes han desarrollado leucemia. 
Desde entonces ha sido puesta en duda por numerosos expertos, lo que generó una falta de confianza por parte de los inversores.

 

El problema principal es la falta de financiación. Debido a que cada enfermedad rara requiere un tratamiento específico, los posibles compradores son pocos, sobre todo si se tiene en cuenta que el coste de su desarrollo es el mismo que el de un medicamento que van a usar millones de personas. Y por eso a nadie le interesa invertir en ello. 

“Los financiadores perdieron la confianza. Nos ha costado mucho que deje de vincularse terapia génica con cáncer. Si las expectativas no se cumplen, será pan para hoy y hambre para mañana” afirma Juan Bueren, un científico que investiga una terapia génica para la anemia.

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