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La ciencia da un paso hacia el tratamiento del síndrome de Down

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Científicos de la Universidad de Washington han logrado eliminar con éxito la copia extra del cromosoma 21 en las células derivadas de una persona con síndrome de Down.
Los investigadores utilizaron un virus adeno-asociado como vehículo para suministrar un gen extraño, llamado TKNEO, en un punto particular del cromosoma 21. Luego las células se cultivaron en el laboratorio en una solución que contenía una sustancia que eliminaba la copia del cromosoma con el gen TKNEO.

La eliminación selectiva de una trisomía humana, el triplicado del cromosoma, puede significar mucho tanto a nivel clínico como de investigación, según señalan los científicos en su informe publicado en la revista Cell Stem Cell.

“Lo que estamos viendo es la posibilidad de que los científicos médicos podamos crear terapias celulares para algunos de los trastornos que acompañan al síndrome de Down”, dijo David W. Russell, profesor de medicina y bioquímica y uno de los autores del estudio.

Así, en casos de leucemia las personas con síndrome de Down podrían recibir terapias celulares derivadas de sus propias células madre sin trisomía.

El doctor Russell también añadió que este método da la posibilidad de generar células madre con y sin trisomía 21 procedentes de la misma persona, lo que podría ayudar a comprender cómo se originan los problemas ligados al síndrome de Down.
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